1 . 由于分子遗传学的飞速发展，遗传病的治疗有了突破性的进展，已从传统的手术治疗、饮食方法、药物疗法等跨入了(单选题)

2 . 苯丙酮尿症是由于苯丙酮酸在体内堆积而对(单选题)

3 . 胱氨酸病是由于胱氨酸从溶酶体排出缺陷，使胱氨酸在溶酶体内堆积使(单选题)

4 . 目前，遗传病的手术疗法主要包括(单选题)

5 . 目前，饮食疗法治疗遗传病的基本原则是(单选题)

6 . 假如在基因治疗时能够替换掉有缺陷的基因，使细胞的功能恢复正常，就称其为(单选题)

7 . 假如在基因治疗时仅仅将正常的DNA导入细胞而不替换掉有缺陷的基因，从而使细胞的功能恢复正常，就称其为(单选题)

8 . 对于缺陷型遗传病患者进行体细胞基因治疗，可以采用的方法为(单选题)

9 . 应用遗传学原理和方法以改善人类遗传素质的科学叫(单选题)

10 . 对有些遗传病是因为某些酶缺乏而不能形成机体所必需的代谢产物，如给予补充，即可使症状得到明显的改善，达到治疗目的，即称(单选题)

11 . 外源基因克隆至一个合适的载体，首先导入体外培养的自体或异体的细胞，经筛选后将能表达外源基因的受体细胞重新输回受试者体内称之为(单选题)

12 . 将正常基因转移到患者的生殖细胞中而使之发育成一个正常的个体称为(单选题)

13 . 将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能或使原有的功能得到加强称之为(单选题)

14 . 将含有外源基因的重组病毒、脂质体或裸露的DNA直接导入体内称之为(单选题)

15 . 从基因突变到临床表现的出现，这期间涉及到许多过程，每一过程都可能成为遗传病治疗的着眼点。遗传病治疗包括(多选题)

16 . 当遗传病发展到已出现各种临床症状尤其是器官组织已出现了损伤，应用外科手术的方法对病损器官进行(多选题)

17 . 下列哪些病症、如能通过筛查在症状出现前做出诊断、及时给予治疗可获得最佳效果(多选题)

18 . 药物治疗的原则可以概括为(多选题)

19 . 去其所余临床治疗方法包括(多选题)

20 . 酶补充疗法目前采用将纯化酶制剂装入载体后再输入给患者的办法，用的载体是使载体所带的酶逐渐释放，发挥治疗作用，提高疗效。常用的载体是(多选题)

21 . 饮食疗法治疗遗传病的原则禁其所忌，即对因酶缺乏而造成的底物或中间产物堆积的患者(多选题)

22 . 根据宿主病变的不同基因治疗的策略也不同，概括起来主要有下列几种：(多选题)

23 . 所谓基因治疗就是运用(多选题)

24 . 基因抑制和基因失活是(多选题)

25 . 基因治疗根据靶细胞的类型可分为(多选题)

26 . 基因转移方法可分为(多选题)

27 . 对于进行成功的基因治疗来说，必要条件是(多选题)

28 . 基因治疗除用于遗传病外，还可以对哪些疾病具有不可能估量的应用前景(多选题)

29 . 转基因治疗的技术考虑(多选题)

30 . 目前用于转基因的载体有许多，最常用的有质粒，病毒载体。在选择载体时，需要考虑的是(多选题)

31 . 遗传病的治疗大致上可分以下几类(多选题)

32 . 对肿瘤的基因治疗分为(多选题)

33 . 遗传病治疗的主要手段有哪些？例举基因治疗的典型病例？(问答题)

34 . 简述遗传病的治疗原则？(问答题)

35 . 基因治疗存在的问题？(问答题)